药物研发

组学大数据药物研发

全球已知的罕见病约有7,000多种,仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。将罕见病纳入公共治理范畴,建立罕见病医疗保障体系,不仅能保障患者获益,还有利于 激励产业创新,增强市场活力。根据IQVIA全球药品终端销售数据显示,在美国,罕见病药物市场规模在过去的二十年间发展迅速,其中非罕见病适应症的销售贡献远超罕见病适应症。罕见病药物身份认定及适应症的获批,带动了药物在常见病适应症的扩展。

根据制药公司公开财务报告,2018年全球市场销售金额排名前10的药物中,有8个已在美国获得“孤儿药”身份认定,其中有4个药物是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应症,而全球销售排名第二的来那度胺(商品名:瑞复美)在美国获批的所有适应症都是罕见病且获得了“孤儿药”身份认定。

安吉康尔通过大数据构建-分析预测-功能实验验证的研究路径,可以提供候选疾病和靶点筛选、先导化合物预测与优化,以及临床试验人群招募等服务。

大数据构建:整合安吉知识图谱、基因组、转录组、GWAS等组学大数据。

分析预测:采用最新的网络药理学和机器学习的方法开展药物重定位分析预测。

功能实验验证:ASO设计与验证,先导化合物细胞学功能验证等。